Генная терапия

Генная терапия – это лечение наследственных, ненаследственных, мультифакториальных заболеваний, которое осуществляется путем введения в клетки пациента других генов. Целью терапии является устранение генных дефектов либо придание клеткам новых функций. Намного проще ввести в клетку здоровый, полноценно работающий ген, чем исправлять дефекты в имеющемся.

Генная терапия ограничивается исследованиями в соматических тканях. Это связано с тем, что любое вмешательство в половые и зародышевые клетки может дать совершенно непредсказуемый результат.

Применяемая в настоящее время методика эффективна при лечении как моногенных, так и мультифакториальных заболеваний (злокачественные опухоли, некоторые виды тяжелых сердечно-сосудистых, вирусных заболеваний).

Около 80% всех проектов генной терапии касаются ВИЧ-инфекции и онкологических заболеваний. В настоящее время ведутся исследования таких наследственных болезней, как гемофилия В, болезнь Гоше, муковисцидоз, гиперхолестеринемия.

Лечение генетических заболеваний подразумевает:

·- выделение и размножение отдельных типов клеток пациента-

·- введение чужеродных генов-

·- отбор клеток, в которых «прижился» чужеродный ген-

·- вживление их больному (например, посредством переливания крови).

Генная терапия основывается на введении клонированных ДНК в ткани больного. Самыми эффективными методами при этом считаются инъекционные и аэрозольные вакцины.

Генная терапия работает в двух направлениях:

1. Лечение моногенных заболеваний. К ним относятся нарушения в работе головного мозга, которые связаны с какими-либо повреждениями клеток, которые вырабатывают нейромедиаторы.

2. Лечение наследственных заболеваний. Основные подходы, использующиеся в данной области:

Видео: Р. Деев - «Генная терапия сердечно-сосудистых заболеваний: предикторы успеха»

·- генетическое усовершенствование иммунных клеток-

·- повышение иммунореактивности опухоли-

·- блок экспрессии онкогенов-

·- защита здоровых клеток от химиотерапии-

Видео: Что такое генная терапия

·- ввод генов-супрессоров опухоли-

·- производство противоопухолевых веществ здоровыми клетками-

·- продукция противоопухолевых вакцин-

·- локальное воспроизведение нормальных тканей при помощи антиоксидантов.

Использование генной терапии имеет много плюсов и в некоторых случаях является единственным шансом на нормальную жизнь для больных людей. Тем не менее, эта область науки до конца не изучена. Существует международный запрет на испытания на половых и доимплантационных зародышевых клетках. Это сделано с целью предотвращения нежелательных генных конструкций и мутаций.

Разработаны и общепризнанны некоторые условия, при которых допускаются клинические испытания:

1. Ген, перенесенный в клетки-мишени, должен быть активен продолжительное время.

   Видео: Генная терапия — как перековать свой геном?

2. В чужеродной среде ген должен сохранять свою эффективность.

3. Перенос гена не должен вызывать негативных реакций в организме.

   Видео: Нейротрофины и генная терапия - Сергей Саложин

Существует ряд вопросов, которые и сегодня остаются актуальными для многих ученых по всему миру:

• Смогут ли ученые, работающие в области генной терапии, разработать полную генокоррекцию, которая не будет представлять угрозы потомству?

• Будет ли необходимость и полезность генотерапевтической процедуры для отдельной супружеской пары превосходить риск этого вмешательства для будущего человечества?

• Оправданы ли подобные процедуры, учитывая перенаселение планеты в будущем?

• Каким образом будут соотноситься подобные процедуры на человеке с вопросами гомеостаза биосферы и общества?

В заключении можно отметить, что генетическая терапия на современном этапе предлагает человечеству пути лечения самых тяжелых заболеваний, которые совсем недавно считались неизлечимыми и смертельными. Однако, в то же время, развитие этой науки ставит перед учеными новые проблемы, которые необходимо решать уже сегодня.